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重磅！CRISPR基因編輯臨床試驗結果首公布！
近日，Intellia和Regeneron聯(lián)合宣布，兩家公司開發(fā)的體內(nèi)CRISPR-Cas9基因組編輯療法NTLA-2001治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變(ATTR)I期臨床研究獲得積極中期數(shù)據(jù)。這是首個支持人體體內(nèi)CRISPR基因組編輯的安全性和有效性臨床試驗數(shù)據(jù)。
（圖注：ATTR淀粉樣變）
甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性或ATTR淀粉樣變是一種罕見的進展性、致命性疾病。
遺傳性ATTR(ATTRv)淀粉樣變是指患兒出生時TTR基因發(fā)生突變，導致肝臟產(chǎn)生結構異常的轉甲狀腺素(TTR)蛋白，并發(fā)生錯誤折疊。ATTRv淀粉樣變主要表現(xiàn)為多發(fā)性神經(jīng)病變(ATTRv-pn)，可導致神經(jīng)損傷，或心肌病(ATTRv-cm)，可導致心力衰竭。
雖然目前醫(yī)學界有能夠治療ATTR淀粉樣變的方法，但需長期服藥，因此受到限制。不過，隨著CRISPR/Cas9基因編輯技術的問世，這一難題似乎迎來了改變的契機。
（圖注：CRISPR基因編輯）
此次公布的中期數(shù)據(jù)包含目前在英國和新西蘭進行的I期試驗中兩個單次劑量遞增隊列中6名ATTRv-PN患者，3例患者接受0.1 mg/kg單劑NTLA-2001治療，3例接受0.3 mg/kg單劑NTLA-2001。NTLA-2001可使患者血清TTR呈劑量依賴性降低，第28天測定結果顯示，0.1 mg/kg劑量組3例患者血清TTR平均降低52%，0.3 mg/kg劑量組3例患者平均降低87%，其中1例患者降低96%。相比之下，ATTRv-PN標準護理患者需受長期治療，通常TTR可降低約80%。
“首個臨床數(shù)據(jù)表明，只需靜脈注射一次CRISPR，我們便可以通過精確編輯體內(nèi)靶細胞治療遺傳性疾病。試驗的中期結果支持了我們的信念，即單劑NTLA-2001具有終止和逆轉ATTR毀滅性并發(fā)癥的潛力?！盜ntellia總裁兼首席執(zhí)行官John Leonard博士說，“通過NTLA-2001，我們克服了CRISPR/Cas9靶向轉運至肝臟的挑戰(zhàn)，也開啟了用我們的模塊化平臺治療一系列其他遺傳疾病的大門，我們計劃迅速推進和擴充我們的管線。這些數(shù)據(jù)使我們相信，我們正在真正開啟醫(yī)學的新時代。”
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